Počet pacientů s Parkinsonem se do roku 2030 zdvojnásobí

Loni Evropská léková agentura (EMA) schválila dva nové léky na Parkinsonovu chorobu – jeden generický a jeden inovativní. Přesto zůstává významným léčivým přípravkem téměř půl století stará aminokyselina levodopa, která nahrazuje chybějící dopamin. Farmaceutický průmysl má rozběhnuto přes 30 výzkumných projektů na antiparkinsonika, velké naděje jsou vkládány do genové terapie.

Letos v březnu americká média oslavovala schválení prvního nového léku na Parkinsonovu chorobu po více než deseti letech. Lék, který již před dvěma lety autorizovala Evropská léková agentura, pomáhá prodlužovat stavy s dobrou hybností a naopak zkracovat dobu, kdy má pacient s hybností problémy. Jako mnoho dalších přípravků určených pro parkinsoniky se podává s levodopou, náhražkou chybějícího dopaminu. Levodopa, využívaná od roku 1970, zůstává základním kamenem léčby Parkinsonovy choroby, především v jejích pozdějších stádiích. Její účinnost ale bohužel po pěti až deseti letech prudce klesá. Přes milion Evropanů s Parkinsonovou chorobou (v Česku více než 20 tisíc lidí) tak stále upíná naději k modernímu výzkumu této nevyléčitelné nemoci. Jejich počet se přitom má do roku 2030 zdvojnásobit.

Farmaceutické firmy mají rozběhnuto přes 30 výzkumných projektů v oblasti léčby Parkinsonovy choroby. Zaměřují se například na zkoumání A2 adenosinových receptorů, které mají klíčový vliv na bazální ganglia v mozku, vývojově starou část šedé hmoty ovlivňující vznik a řízení pohybu. Jinou cestou se ubírá výzkum genové terapie. Vědci zkoumají, zda by bylo možné nasměřovat do mozku geny zodpovědná za tvorbu dopaminu. Jako nosiči (vektory) by posloužily tzv. AAV viry. Na podobném principu je založený další genová terapie – do neuronů, již u pacientů přestali tvořit dopamin, by se dopravil speciální nervový růstový faktor  GDNF. Ten by následně poškozené neurony opravil a ochránil před další degenerací.